【专题】中国原研长效生长激素10年数据披露：疗效与安全性获肯定

排行榜 2025年11月04日 12:32 3 aa

来源：【中国卫生杂志】

近日，福建省厦门市召开的中华医学会第三十次全国儿科学术会议披露了中国原研PEG（聚乙二醇）化长效生长激素金赛增的10年数据。数据显示，这款由我国自主研发的每周给药一次的生长激素不仅成功打破每日注射的传统困局，获得了国家科学技术进步奖二等奖，其建立的U型PEG长效技术平台更在超过15万名中国儿童的长达10年应用中展现出疗效与可靠安全性。

U型PEG长效技术解决给药难题

天津市儿童医院药剂科主任药师孙燕燕

在会议开幕当天的专题报告中，天津市儿童医院药剂科主任药师孙燕燕系统阐释了长效生长激素的技术内核。她指出，PEG技术凭借其优势已成为主流长效技术路线。孙燕燕形象地将PEG技术比作“金钟罩”：这层保护不仅能延长药效，其具有的“隐身”特性还能帮助药物避开免疫系统的识别，安全、稳定地发挥作用。

孙燕燕强调，不同长效技术药物代谢特性不同，直接关系到用药安全，合适的半衰期是确保疗效与安全的关键。使用长效药物就像给水池蓄水，既要保证一周内有足够的水量，又要避免水流过大导致溢出。“这就像一个难以精准控制的水龙头——有的孩子药物清除太快影响疗效，水池过早见底；而对另一些孩子，药物却在体内不断蓄积，水位持续上涨，最终可能超出安全范围，无法精准给药。”

我国原研的U型PEG技术将药物的半衰期精准延长至约32小时，既降低蓄积风险，又保证持续起效，已经被正式收载于2025年版《中华人民共和国药典》。

结合国际经验，孙燕燕进一步强调了长效生长激素上市后持续监测的重要性。“儿童群体存在较大个体差异，发生严重过敏等不良反应的风险较高。因此，任何新上市的长效制剂，都必须通过严密的上市后监测和真实世界研究，尤其要密切关注可能出现的‘新增不良反应谱’。”孙燕燕说，“这既是对循证医学原则的严格遵循，更是对儿童患者用药安全的核心保障。”

长效生长激素水剂真实世界数据获验证

亚太儿科内分泌学会（APPES）主席、中华医学会儿科学分会常务委员傅君芬

亚太儿科内分泌学会（APPES）主席、中华医学会儿科学分会常务委员傅君芬在“长效生长激素中国临床实践新进展”报告中，带来了一系列的真实世界数据。

“我们最新的5年真实世界研究，覆盖了全国1207名生长激素缺乏症患儿。”傅君芬在会上介绍说，“研究证实，接受U型PEG长效生长激素治疗的孩子，第一年身高改善达到48%，5年后身高标准差评分提高约2.11，所有儿童均达到正常身高范围。更重要的是，其整体安全性良好，与药物相关的严重不良事件发生率为零，没有预期外不良反应发生。”

她还补充道，该长效方案在ISS（儿童特发性矮小）、Turner综合征（特纳综合征）等多种疾病中也显示出显著优势。例如，ISS患儿治疗2年后，身高每年可约长10.59厘米；Turner综合征患儿治疗3年，SGA（小于胎龄儿）患儿治疗4年，身高改善持续且安全性良好。这些真实世界及扩展期临床研究，填补了特定适应证中长期用药数据的空白，共同构成了从1年优效到5年安全的完整证据链。

业内专家认为，从1958年人类首次发现生长激素，到2014年中国率先推出拥有完全自主知识产权的长效制剂，我国在这一领域已经构建了从原研技术、临床验证到国家标准的完整创新链条。据了解，目前，围绕该药物的临床探索仍在深化，包括针对不同疾病的最佳起始剂量研究、对青少年体成分和骨密度的改善作用等，持续拓展着其临床价值的外延。

文：陈静

编辑：吴刚

审核：孔令敏杨金伟

制作：中小卫2号

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