【2024“中国科学十大进展”解读⑥】异体CAR-T细胞疗法使单次治疗成本降至万元

景点排名 2025年07月11日 17:40 0 admin

日前，国家自然科学基金委员会发布了2024年度“中国科学十大进展”（简称“十大进展”）。

为让公众深入了解过去一年我国基础研究领域最具代表性的成果，我们将陆续推出由“十大进展”完成人撰写的解读文章。

【2024“中国科学十大进展”解读⑥】异体CAR-T细胞疗法使单次治疗成本降至万元

▲异体CAR-T细胞的制备过程。作者供图

异体CAR-T细胞疗法治疗自身免疫病

如果把人体比作精密运转的国度，免疫系统就是机体最忠诚的国防军，保护我们免受细菌、病毒等外来微生物的入侵和危害。但在自身免疫病患者体内，这支训练有素的军队突然失去了判断能力，发动“军事政变”，T细胞、B细胞等免疫主力将枪口对准自身的关节、皮肤、血管甚至内脏器官。更可怕的是，这些自身免疫病往往会累及全身各个脏器。

虽然现有疗法已能显著改善自身免疫病患者的短期临床表现，但在长期疗效、疾病根治及患者生活质量保障方面仍存在不足，因此急需发展新一代治疗策略，以实现精准治疗、安全治疗以及免疫系统的根本性重塑，从而真正改善患者的长期预后及生活质量。

“免疫士兵”升级为“生物导弹”

CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）细胞疗法，是一场现代医学的“细胞改造革命”。科学家通过基因工程技术，为人体T细胞装上“智能导航系统”——嵌合抗原受体（CAR），将其从普通“免疫士兵”升级为“生物导弹”，能够精准识别并歼灭携带特定抗原的靶细胞。这种疗法打破了传统药物“地毯式轰炸”的治疗模式，开创了“精准击灭”的细胞治疗新时代。

CAR-T细胞疗法为何能在肿瘤甚至自身免疫病治疗中崭露头角？关键在于其背后独特的细胞生物技术——基因工程改造与细胞大规模扩增。这一过程看似神秘，但我们可以把它看作是人体免疫系统的精锐特种部队，这支部队就是精准识别并消灭敌方细胞（病变细胞）的关键。

▲《Nature》在首页报道相关治疗成果。(图/上海长征医院微信公众号)

走向普惠性规模生产

传统CAR-T细胞疗法如同量身定制高级西装，需从患者体内提取T细胞进行基因改造，副作用大、疗效反复、治疗费用高。

为突破这一瓶颈，我们团队联合多家单位，成功构建了全球领先的异体CAR-T细胞“兵工厂”。相比于传统“量体裁衣”的方式，异体CAR-T细胞疗法实现了从个性化定制到标准化、规模化生产的跨越。

通过规模化的细胞工厂批量生产模式，我们一次制备的细胞产品就能同时满足几十甚至上百位患者的需求。这样，单次治疗的成本迅速从原先百万级别降至数万元，实现了真正意义上的普惠医疗。

之前，上海长征医院对3名患有严重难治性自身免疫疾病（2例系统性硬皮症和1例免疫介导性坏死性肌炎）的患者进行了通用型异体CAR-T细胞疗法治疗。

令人振奋的是，临床随访结果显示：接受治疗的免疫介导性坏死性肌炎患者在短短两个月内病情有极大改善，肌肉力量恢复，日常行动能力显著提高，自身抗体水平下降到几乎检测不到的程度，且疗效持续稳定超过1年半。同时，两名系统性硬皮症患者也快速出现了显著的症状改善，不仅皮肤逐渐恢复柔软弹性，之前发生的器官纤维化损伤也在逐步逆转，疾病相关的自身抗体明显下降。

这一临床研究说明，通用型异体CAR-T细胞疗法不仅疗效卓越，而且安全性高、恢复快，为严重难治性自身免疫疾病的治疗开辟了崭新道路。

▲患者接受治疗前后的显著疗效。（图/上海长征医院微信公众号）

期待更多患者受益

异体CAR-T细胞疗法虽然前景广阔，但仍需解决免疫排斥、疗效持久性以及规模化生产等关键问题。未来，科学家将借助CRISPR基因编辑技术，进一步提高细胞的隐身能力和精准打击效果，并积极探索更安全、更强大的免疫细胞来源。

我们相信，随着技术的持续优化和临床研究的深入推进，异体CAR-T细胞疗法有望广泛应用于更多类型的自身免疫疾病，如系统性红斑狼疮、类风湿关节炎、干燥综合征等。同时，疗法的工业化生产模式将显著降低治疗成本，让更多患者能够负担得起，并从中受益。（上海长征医院临床研究中心主任徐沪济上海长征医院风湿免疫科副主任王晓冰）

来源：科普时报